新英格蘭醫學雜志（The New England Journal of Medicine，NEJM）于25日網絡發表的最新一篇觀點（Perspective）文章（Coverage for Emerging Technologies — Bridging Regulatory Approval and Patient Access；原文鏈接：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2308736）指出，美國醫療保險和醫療補助服務中心（the Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）雖然提出了新興技術過渡覆蓋（the Transitional Coverage for Emerging Technologies，TCET）途徑以加快美國國內獲得突破性器械（Breakthrough Device）的可能性，但也同時指出該途徑也凸顯了通過規則指定實施覆蓋改革存在陷阱，需要進一步改革。

哈佛醫學院的Kushal T. Kadakia及其他作者在觀點文章中指出：“大多數新型器械在獲得認定的5年后都缺乏任何形式的醫療保險覆蓋，當地的醫保決定依賴于不一致的標準，而（美國）國家醫保的決定往往嚴重滯后。盡管對衛生技術進行嚴格評估對于確保其適當使用是必要的，但當前的系統無法滿足患者或政策制定者的目標，因此許多利益相關者呼吁進行改革。”

當特朗普政府于2021年發布創新技術醫療保險覆蓋（the Medicare Coverage of Innovative Technologies，MCIT）規則時，在FDA授權后，突破性器械的醫療保險可以自動獲得保險覆蓋四年。然而，該規則受到了當時一些政策專家的批評，他們表示，MCIT規則削弱了CMS在審查有關器械采用的證據方面的作用。MCIT規則后來在拜登政府領導下被廢除。

2023年6月，CMS提出了TCET途徑，該途徑“旨在實現MCIT的目標”，即通過更早啟動承保范圍確定流程并賦予Medicare（美國聯邦醫療保險）此前的獨立證據生成能力，從而加快獲得突破性器械的速度。

CMS在宣布該TCET途徑的博客文章中寫道：“TCET旨在通過對技術的潛在風險與收益進行上市前評估，同時確定任何重要的證據差距，減少承保選項的不確定性。此外，TCET途徑將有助于協調福利類別確定、編碼和付款審核。最后，TCET允許制造商通過適合目的的研究來解決任何證據差距。”

與特朗普政府的MCIT規則相比，TCET“恢復了CMS在器械監管中的作用”，但強調了該途徑方法的一些局限性。例如，TCET類似于CMS-FDA平行審查計劃，該計劃的影響力有限，在十多年來總共只有96名申請人，并且只有兩項成功的聯合決定。

盡管TCET下提議的會議節奏和審查流程可能提供急需的程序，但這一途徑的創建并沒有解決平行審查的核心問題，包括制造商不愿承擔設計滿足兩個機構要求的上市前研究所涉及的額外商業風險。TCET的另一個問題是CMS審核的時間。在FDA授權前12個月，制造商可能已經開始關鍵的臨床試驗，但無法有效納入上市前研究設計問題的反饋。相反， TCET途徑申請應在制造商獲得該器械的突破性認定狀態時提交，以便CMS參與關鍵臨床試驗。

其他擔憂包括在TCET上市后階段使用Medicare的證據開發承保（Coverage with Evidence Development，CED）計劃。CED計劃的一個主要挑戰是使用“昂貴的、一次性的、特定于產品的注冊或研究”，而不是通用的研究基礎設施，這超出了醫療保險的范圍。CMS官員曾表示，在TCET途徑中，他們打算為制造商制定有關適應癥和特定技術的咨詢意見，但Kadakia等作者認為，這些舉措“不足以解決對CED當前模式的合理批評”。

“加速的國家覆蓋范圍確定過程可能會縮短FDA授權和患者獲得新技術之間的時間，而證據開發計劃和CED咨詢將通過優先考慮醫療保險特有的考慮因素，為有關不斷變化的風險收益狀況的技術決策提供信息受益人。然而，雖然過去幾十年的醫療保險覆蓋改革是以規則制定的形式出現的，但這是一把雙刃劍，“使新計劃容易受到總統政府變化的影響”，就像MCIT的情況一樣。

利用立法對承保途徑進行改革可能有助于克服監管方法的一些局限性。然而，立法者迄今為止尚未就如何推進器械覆蓋立法達成共識。“事實上，在過去的三屆會議上，國會已經考慮但未能通過將MCIT編入法律的提案，這說明在保險范圍改革方面缺乏共識，以及立法者需要為Medicare評估新興醫療技術的任務定義和提供資源，”

Source: RF; NEJM

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