12月19日，F(xiàn)DA發(fā)布了新版本指導(dǎo)文件草案Draft Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff: Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices。（指導(dǎo)文件草案原文下載地址：https://www.fda.gov/media/174819/download）本指導(dǎo)文件草案將取代2017年8月發(fā)布的舊版本。

新的指導(dǎo)文件草案闡明了FDA如何評(píng)估用于醫(yī)療器械監(jiān)管決策的真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real-World Data，RWD）。同時(shí)，草案還建議注冊(cè)申請(qǐng)人考慮使用真實(shí)世界證據(jù)（Real-World Evidence，RWE）來支持醫(yī)療器械注冊(cè)。

新版指導(dǎo)文件草案內(nèi)容涵蓋：

- 適合使用RWE的監(jiān)管環(huán)境，包括使用RWE的一般考慮因素

- 評(píng)估數(shù)據(jù)相關(guān)性和可靠性的指南

- 收集和分析RWD以生成RWE的方法的考慮因素

FDA認(rèn)為當(dāng)?shù)贸鼋Y(jié)論認(rèn)為用于生成RWE的RWD與支持批準(zhǔn)注冊(cè)的監(jiān)管要求相關(guān)且可靠時(shí)，使用RWD支持作為醫(yī)療器械監(jiān)管決策的臨床證據(jù)是合適的FDA指出，重要的是要了解基礎(chǔ)RWD的優(yōu)點(diǎn)和局限性，以及這些品質(zhì)如何影響其相關(guān)性和可靠性，以及提出RWE的具體監(jiān)管決策的背景。FDA還指出，他們并不認(rèn)可一種類型的RWD優(yōu)于另一種類型。注冊(cè)申請(qǐng)人應(yīng)根據(jù)其是否適合解決特定研究問題來選擇適當(dāng)?shù)腞WD來源。

可被視為RWD源的數(shù)據(jù)源包括：

登記處

電子病歷

行政索賠數(shù)據(jù)

由患者創(chuàng)建、報(bào)告或收集的患者生成數(shù)據(jù)，包括家庭使用環(huán)境（例如，來自可穿戴設(shè)備等數(shù)字健康技術(shù)【digital Health Technologies，DHT】的數(shù)據(jù)）

設(shè)備生成的數(shù)據(jù)（例如植入設(shè)備、生理監(jiān)測(cè)設(shè)備）

公共衛(wèi)生監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)（例如，COVID-19病例監(jiān)測(cè)）

臨床注釋生物庫

醫(yī)療設(shè)備數(shù)據(jù)存儲(chǔ)庫（例如成像、心電圖數(shù)據(jù)庫）。

根據(jù)新的指導(dǎo)文件草案，在注冊(cè)提交中可能適用RWD的一些目的包括：

要在臨床研究中測(cè)試的假設(shè)

作為歷史對(duì)照、臨床試驗(yàn)貝葉斯分析中的信息先驗(yàn)，或作為分層模型或混合數(shù)據(jù)合成中的數(shù)據(jù)源之一

當(dāng)存在登記、電子健康記錄、索賠數(shù)據(jù)或其他一些系統(tǒng)數(shù)據(jù)收集機(jī)制時(shí)，作為并發(fā)對(duì)照組或作為收集數(shù)據(jù)以支持營銷授權(quán)的機(jī)制

作為重新訓(xùn)練人工智能/機(jī)器學(xué)習(xí)醫(yī)療設(shè)備的機(jī)制

生成證據(jù)來識(shí)別、證明或支持生物標(biāo)志物或臨床結(jié)果評(píng)估的臨床有效性

生成（主要）臨床證據(jù)以支持產(chǎn)品注冊(cè)（例如HDE、PMA、510(k)或De Novo請(qǐng)求）

直接由待注冊(cè)器械生成證據(jù)以提供有關(guān)安全性或有效性的新信息

生成證據(jù)來支持確定待注冊(cè)器械是否符合CLIA豁免的法定標(biāo)準(zhǔn)

生成證據(jù)來支持主要臨床證據(jù)的可解釋性（例如，證明在美國境外進(jìn)行的調(diào)查的研究人群能夠代表美國人群，或者為在美國境外觀察到的不良事件提供背景信息的臨床研究）

生成證據(jù)以支持根據(jù)FD&C法案第513(e)或(f)(3)條提出的醫(yī)療器械重新分類申請(qǐng)

生成擴(kuò)展器械標(biāo)簽的證據(jù)，以包含其他使用說明或更新標(biāo)簽以包含有關(guān)安全性和有效性的新信息

為上市后監(jiān)督生成證據(jù)。通過持續(xù)的監(jiān)視，有時(shí)會(huì)發(fā)現(xiàn)表明醫(yī)療設(shè)備可能存在安全問題的信號(hào)。RWE可以使用RWD生成，以細(xì)化這些信號(hào)，以通知適當(dāng)?shù)募m正措施和通信

進(jìn)行上市后研究，作為器械批準(zhǔn)的條件或可能排除522提交的需要

提供上市后數(shù)據(jù)代替一些上市前數(shù)據(jù)，符合FDA關(guān)于平衡上市前和上市后數(shù)據(jù)收集的政策

相關(guān)方可以在2024年1月20日之前在www.regulations.gov上根據(jù)案卷編號(hào)FDA-2023-D-4395提交意見

Source: FDA; medtechintelligence